Molbiol.ru | О проекте | Справочник | Методы | Растворы | Расчёты | Литература | Орг.вопросы Web | Фирмы | Coffee break | Картинки | Работы и услуги | Биржа труда | Zbio-wiki NG SEQUENCING · ЖИЗНЬ РАСТЕНИЙ · БИОХИМИЯ · ГОРОДСКИЕ КОМАРЫ · А.А.ЛЮБИЩЕВ · ЗООМУЗЕЙ Темы за 24 часа [ Вход* | Регистрация* ] Форум: | |
Asterix Постоянный участник |
Эта фотография, предоставленная Novartis, показывает Zolgensma. Единовременная генная терапия, разработанная Novartis, Zolgensma, обойдется в 2 миллиона долларов. Онo лечит редкое состояние, называемое мышечной атрофией позвоночника, или SMA, которое поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год. Терапия, проводимая в течение одного часа, была одобрена для детей в возрасте до 2 лет и будет доступна в течение двух недель. (Новартис через AP) Регуляторы США одобрили самое дорогое лекарство, когда-либо существовавшее, для редкого расстройства, которое разрушает мышечный контроль ребенка и убивает почти всех с наиболее распространенным типом заболевания в течение пары лет. Стоимость лечения составляет 2 миллиона долларов. Фактические расходы пациентов будут варьироваться в зависимости от страхового покрытия. Лекарство, продаваемое швейцарским производителем лекарств Novartis, является генной терапией, которая лечит наследственное состояние, называемое спинальной мышечной атрофией. Лечение направлено на дефектный ген, который настолько резко ослабляет мышцы ребенка, что он становится неспособным двигаться и, в конечном итоге, не может глотать или дышать. Он поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год. В пятницу Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило лечение под названием Zolgensma для всех детей в возрасте до 2 лет, у которых подтверждено генетическим тестом наличие любого из четырех типов заболевания. Терапия - одноразовая инфузия, которая занимает около часа. Novartis заявила, что позволит страховщикам производить выплаты в течение пяти лет, по 425 000 долларов в год, и даст частичные скидки, если лечение не работает. Еще одним лекарством от этой болезни, одобренным в США, является препарат под названием Спинраза. Вместо одноразового лечения оно должно проводиться каждые четыре месяца. Biogen, производитель Spinraza, назначает цену по прейскуранту в размере 750 000 долларов в первый год, а затем 350 000 долларов в год после этого. Независимая некоммерческая группа «Институт клинического и экономического анализа», которая оценивает стоимость дорогих новых лекарств, подсчитала, что цена новой генной терапии оправдана при затратах от 1,2 до 2,1 млн. Долл. США, поскольку она «кардинально преобразует жизнь семей, подвергшихся воздействию. этой разрушительной болезнью. " Президент ICER, доктор Стивен Д. Пирсон, назвал цену лечения «положительным результатом для пациентов и всей системы здравоохранения». Дефектный ген, вызывающий мышечную атрофию позвоночника, не дает организму вырабатывать достаточное количество белка, который позволяет нервам, контролирующим движение, работать нормально. Нервы отмирают без белка. В наиболее распространенном типе, который также является наиболее тяжелым, по крайней мере 90% пациентов умирают к 2 годам, и все еще живые нуждаются в вентиляторе, чтобы дышать. Дети с менее тяжелыми типами становятся инвалидами медленнее и могут жить до пары десятилетий. Zolgensma работает, предоставляя здоровую копию дефектного гена, которая позволяет нервным клеткам затем производить необходимый белок. Это останавливает разрушение нервных клеток и позволяет ребенку развиваться более нормально. При обследовании пациентов дети с наиболее тяжелой формой заболевания, получившие золгенсму в течение 6 месяцев после рождения, имели ограниченные проблемы с мышцами. Те, кто получил лечение раньше, сделали лучше всего. Младенцы, получавшие Zolgensma через шесть месяцев, перестали терять контроль над мышцами, но лекарство не может полностью изменить нанесенный ущерб Еще слишком рано знать, как долго длится польза от лечения, но надежды врачей растут, что они могут длиться всю жизнь, по словам доктора Джерри Менделла, невролога из Nationwide Children's в Колумбусе, штат Огайо, который возглавлял одну из ранние исследования пациента. «Это начинает выглядеть так», - сказал он, потому что у нескольких детей, которым сейчас 4 или 5 лет, симптомы отсутствуют. Ранняя диагностика имеет решающее значение, поэтому Novartis работает со штатами, чтобы получить генетическое тестирование новорожденных, необходимое при рождении. Ожидается, что большинство государств будут иметь это требование к следующему году. FDA сказал, что побочные эффекты включали рвоту и потенциальное повреждение печени, поэтому пациенты должны находиться под наблюдением в течение первых нескольких месяцев после лечения. © 2019 Ассошиэйтед Пресс. Все права защищены. |
страницы (111): 1 2 3 > » |