Rambler's Top100
Лёгкая версия форума* Виртуальная клавиатура  English  
Molbiol.ru | О проекте | Справочник | Методы | Растворы | Расчёты | Литература | Орг.вопросы
Web | Фирмы | Coffee break | Картинки | Работы и услуги | Биржа труда | Междисциплинарный биологический онлайн-журналZbio-wiki

NG SEQUENCING · ЖИЗНЬ РАСТЕНИЙ · БИОХИМИЯ · ГОРОДСКИЕ КОМАРЫ · А.А.ЛЮБИЩЕВ · ЗООМУЗЕЙ


Темы за 24 часа  [ Вход* | Регистрация* ]  
   



Форум: 
 

Щёлкните, чтобы внести в Избранные Темы* терапия разработанная Novartis, Zolgensma -- обойдется в 2 миллиона долларов --

Операции: Хочу стать куратором* · Подписаться на тему* · Отправить страницу по e-mail · Версия для печати*
Внешний вид:* Схема · [ Стандартный ] · +Перв.сообщ.


 
Добавить сообщение в темуСоздать новую темуСоздать голосование
Участник оффлайн! Asterix
Участник



 прочитанное сообщение 31.05.2019 02:03     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #1 множественное цитирование

FDA одобрило лекарство на 2 миллиона долларов, самое дорогое в истории
Эта фотография, предоставленная Novartis, показывает Zolgensma. Единовременная генная терапия, разработанная Novartis, Zolgensma, обойдется в 2 миллиона долларов. Онo лечит редкое состояние, называемое мышечной атрофией позвоночника, или SMA, которое поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год. Терапия, проводимая в течение одного часа, была одобрена для детей в возрасте до 2 лет и будет доступна в течение двух недель. (Новартис через AP)

Регуляторы США одобрили самое дорогое лекарство, когда-либо существовавшее, для редкого расстройства, которое разрушает мышечный контроль ребенка и убивает почти всех с наиболее распространенным типом заболевания в течение пары лет.

Стоимость лечения составляет 2 миллиона долларов. Фактические расходы пациентов будут варьироваться в зависимости от страхового покрытия.

Лекарство, продаваемое швейцарским производителем лекарств Novartis, является генной терапией, которая лечит наследственное состояние, называемое спинальной мышечной атрофией. Лечение направлено на дефектный ген, который настолько резко ослабляет мышцы ребенка, что он становится неспособным двигаться и, в конечном итоге, не может глотать или дышать. Он поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год.

В пятницу Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило лечение под названием Zolgensma для всех детей в возрасте до 2 лет, у которых подтверждено генетическим тестом наличие любого из четырех типов заболевания. Терапия - одноразовая инфузия, которая занимает около часа.

Novartis заявила, что позволит страховщикам производить выплаты в течение пяти лет, по 425 000 долларов в год, и даст частичные скидки, если лечение не работает.

Еще одним лекарством от этой болезни, одобренным в США, является препарат под названием Спинраза. Вместо одноразового лечения оно должно проводиться каждые четыре месяца. Biogen, производитель Spinraza, назначает цену по прейскуранту в размере 750 000 долларов в первый год, а затем 350 000 долларов в год после этого.

Независимая некоммерческая группа «Институт клинического и экономического анализа», которая оценивает стоимость дорогих новых лекарств, подсчитала, что цена новой генной терапии оправдана при затратах от 1,2 до 2,1 млн. Долл. США, поскольку она «кардинально преобразует жизнь семей, подвергшихся воздействию. этой разрушительной болезнью. "

Президент ICER, доктор Стивен Д. Пирсон, назвал цену лечения «положительным результатом для пациентов и всей системы здравоохранения».

Дефектный ген, вызывающий мышечную атрофию позвоночника, не дает организму вырабатывать достаточное количество белка, который позволяет нервам, контролирующим движение, работать нормально. Нервы отмирают без белка.

В наиболее распространенном типе, который также является наиболее тяжелым, по крайней мере 90% пациентов умирают к 2 годам, и все еще живые нуждаются в вентиляторе, чтобы дышать. Дети с менее тяжелыми типами становятся инвалидами медленнее и могут жить до пары десятилетий.

Zolgensma работает, предоставляя здоровую копию дефектного гена, которая позволяет нервным клеткам затем производить необходимый белок. Это останавливает разрушение нервных клеток и позволяет ребенку развиваться более нормально.

При обследовании пациентов дети с наиболее тяжелой формой заболевания, получившие золгенсму в течение 6 месяцев после рождения, имели ограниченные проблемы с мышцами. Те, кто получил лечение раньше, сделали лучше всего.

Младенцы, получавшие Zolgensma через шесть месяцев, перестали терять контроль над мышцами, но лекарство не может полностью изменить нанесенный ущерб

Еще слишком рано знать, как долго длится польза от лечения, но надежды врачей растут, что они могут длиться всю жизнь, по словам доктора Джерри Менделла, невролога из Nationwide Children's в Колумбусе, штат Огайо, который возглавлял одну из ранние исследования пациента.

«Это начинает выглядеть так», - сказал он, потому что у нескольких детей, которым сейчас 4 или 5 лет, симптомы отсутствуют.

Ранняя диагностика имеет решающее значение, поэтому Novartis работает со штатами, чтобы получить генетическое тестирование новорожденных, необходимое при рождении. Ожидается, что большинство государств будут иметь это требование к следующему году.

FDA сказал, что побочные эффекты включали рвоту и потенциальное повреждение печени, поэтому пациенты должны находиться под наблюдением в течение первых нескольких месяцев после лечения.

© 2019 Ассошиэйтед Пресс. Все права защищены.
Участник оффлайн! Asterix
Участник



 прочитанное сообщение Сообщение на английском  31.05.2019 02:11     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #2 множественное цитирование

It definitely not what it looks like ... the price is just for media coverage, it can be free as well. . it is another experimental project in collaboration with health insurance companies to bring a legal frame to future gene-therapy market. That is why they focused on such a strange and extremely rare disorder. .. I see no difficulty to make a DIY bio hacker version of it , but it has only value for attracting media attention , not for use it in practice, I cannot imagine parents who would allow to use DIY gene therapy on their 6 month old baby. Not speaking about legal issues. This therapy is far from 100% safe, and can normally result in liver failure... who will take responsibility for that death or damage?


Vladimir Kaigorodov. - what I see between lines is that new therapy will be bound with genetic test from the same Novartis, that is going to cost much more then usual tests and must be performed on lots of babies with minimal probability of that disease also. Not every mutation actually turns into disease development. So we , DIY biohackers can make simple PCR test for those mutations in genome and save the users couple of thousands $. Without any guaranty of course in case of negative or contradictory test result. I think Zayner can produce that project with ODIN... And divert on himself all that FDA fire , I mean he can protect actual creators from unwanted FDA attention. https://scontent-bru2-1.xx.fbcdn.net/v/t1.0...0ce&oe=5D898B34

Сообщение было отредактировано Asterix - 31.05.2019 02:18
Участник оффлайн! run3




 прочитанное сообщение Сообщение на английском  12.06.2019 11:06     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #3 множественное цитирование

The content is very practical, it gives me a lot of new ideas, I like the content of your article is great. I hope you will have many new articles to share with readers.
happy wheels
Участник оффлайн! arianapham




 прочитанное сообщение Сообщение на английском  05.07.2019 10:03     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail  Web-адрес
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #4 множественное цитирование

I think it's necessary. Thanks for the information you gave

facebook entrar
Участник оффлайн! pollard45p
Участник



 прочитанное сообщение Сообщение на английском  10.07.2019 09:24     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #5 множественное цитирование

The login process in the UPSers site is a very simple one. But people who are not used to the website and its interface might find it difficult to log in.

upsers |
mybkexperience |
dgcustomerfirst com
Участник оффлайн! kingboowood




 прочитанное сообщение Сообщение на английском  13.07.2019 11:02     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #6 множественное цитирование

Your content is nothing short of brilliant in many ways. I think this is engaging and eye-opening material. Thank you so much for caring about your content and your readers. https://www.kingboowood.com
Lottery Sambad
IP-штамп: fryRzoabcyuFE
гость



 прочитанное сообщение Сообщение на английском  21.07.2019 07:08     Сообщение для модератора       
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #7 множественное цитирование

Lottery Sambad, Kerala lottery, West Bengal Lottery Result.
Lottery News Daily https://nagalandlotterysambad.com/

Tech News, Tips and Trick, Nagaland Lottery Result, Nagaland State Lotteries
Result, Lottery sambad result, Lottery Sambad, Dhankesari https://www.technowanted.com/

Nagaland Lottery Result, Nagaland State Lotteries, Dhankesari Lottery
Result Lottery Sambad https://lotterydekho.com/
Lottery Sambad
IP-штамп: fr/NHHZhtG9vk
гость



 прочитанное сообщение Сообщение на английском  21.07.2019 07:11     Сообщение для модератора       
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #8 множественное цитирование

Lottery Sambad, Kerala lottery, West Bengal Lottery Result.
Lottery News Daily
https://www.technowanted.com/labh-laxmi-lot...ery-result-4pm/
https://www.technowanted.com/rajshree-lotte...ery-result-4pm/
https://www.technowanted.com/rajshree-lotte...ery-result-8pm/
https://www.technowanted.com/mizoram-state-...-lotteries-4pm/
https://www.technowanted.com/kerala-lottery...lottery-result/
https://www.technowanted.com/maharashtra-st...rashtra-gov-in/
https://www.technowanted.com/rajshree-lotte...result-11-55am/
https://www.technowanted.com/mumbailaxmi-lo...-result-5-30pm/
https://www.technowanted.com/nagaland-state...t-pdf-download/
https://www.technowanted.com/nagaland-state...11-55am-result/
https://www.technowanted.com/west-bengal-lo...lottery-result/
https://www.technowanted.com/lottery-sambad...ysambad-result/
Участник оффлайн! new-acne-treatment




 прочитанное сообщение Сообщение на английском  23.07.2019 13:26     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #9 множественное цитирование

That is really nice to hear. thank you for the update and good luck. https://new-acne-treatment.com
Участник оффлайн! ConsultMeDaily




 прочитанное сообщение Сообщение на английском  23.07.2019 13:44     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #10 множественное цитирование

I truly like you're composing style, awesome data, thankyou for posting. https://ConsultMeDaily.com
Участник оффлайн! AlisaMalinovskaa

Владивосток



 прочитанное сообщение 24.07.2019 13:49     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail  Web-адрес
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #11 множественное цитирование

Заработок в мобильном приложении может кому интересно )
Lottery Sambad
IP-штамп: fr8h0hKpc5/cM
гость



 прочитанное сообщение Сообщение на английском  17.08.2019 20:28     Сообщение для модератора       
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #12 множественное цитирование

Here we publish daily Nagaland State Lottery Rajshre lottery sikkim state lottery
https://nagalandstatelottery.in/lottery-sam...-lottery-today/
Great article keep up the good work
https://nagalandstatelottery.in/nagaland-st...nkesari-result/
https://nagalandstatelottery.in/nagaland-st...ight-dhankesari
https://nagalandstatelottery.in/west-bengal...4-pm-dhnakesari
https://nagalandstatelottery.in/bodoland-lottery-result-4-pm
https://nagalandstatelottery.in/kerala-lottery-result-4-pm/
https://nagalandstatelottery.in/mizoram-sta...ery-result-4-pm
https://nagalandstatelottery.in/rajshree-lo...1155-am-result/
https://nagalandstatelottery.in/rajshree-lo...ad-4-pm-result/
https://nagalandstatelottery.in/rajshree-lo...ad-8-pm-result/
https://nagalandstatelottery.in/bhutan-lott...-result-1155-am
https://nagalandstatelottery.in/bhutan-lottery-result-4-pm/
https://nagalandstatelottery.in/bhutan-lottery-result-8-pm/
https://dhankesari.org
https://lotterysambaddear.in
https://dhankesari.org
https://wbjobsportal.in
https://jibikadorpon.in
https://nagalandstatelottery.in
https://www.lotterysambaddekho.com
fawad
IP-штамп: frmTYVOOt0WYM
гость



 прочитанное сообщение Сообщение на английском  31.08.2019 21:01     Сообщение для модератора       
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #13 множественное цитирование

https://www.darjeelingforyou.com/2019/08/al...ly-results.html
run3ublock
IP-штамп: fr.axAKoZ15UA
гость



 прочитанное сообщение Сообщение на английском  10.09.2019 06:46     Сообщение для модератора       
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #14 множественное цитирование

I felt very happy while reading this site. This was a really very informative site for me. I really liked it. This was really a cordial post. Thanks a lot!
run 3

*




Кнопка "Транслит" перекодирует
текст из транслита в кирилицу.
Правила перекодировки здесь;
текст в квадратных скобках'[]'
не преобразуется.
Имя:

 преобразовывать смайлики · показать смайлики
Назначение кнопок:

   Поблагодарить автора сообщения — поблагодарить автора
   Удалить сообщение — удалить
   Редактировать сообщение — редактировать
   Поместить сообщение в колонку новостей — поместить в колонку новостей
   Цитировать — цитировать сообщение
   не входит в цитирование/входит в цитирование — цитировать несколько
   Отметить СПАМ-сообщение — обозначить спам
   Сообщение для модератора — связь с модератором
   Участник онлайн!/Участник оффлайн! — автор онлайн/оффлайн
   Фотография — фотография автора

   - остальные обозначения -
 
   *
« Предыдущая тема · Колонка новостей · Следующая тема »
Быстрый ответДобавить сообщение в темуСоздать новую тему

Rambler   molbiol.ru - методы, информация и программы для молекулярных биологов              

 ·  Викимарт - все интернет-магазины в одном месте  ·  Доска объявлений Board.com.ua  · 
--- сервер арендован в компании Hetzner Online, Германия ---
--- администрирование сервера: Intervipnet ---

Хеликон · Диаэм · ИнтерЛабСервис · Beckman Coulter · SkyGen · ОПТЭК · BIOCAD · Евроген · Синтол · БиоЛайн · Sartorius · Химэксперт · СибЭнзим · Tecan · Даниес · НПП "ТРИС" · Биалекса · ФизЛабПрибор · Genotek · АТГ Сервис Ген · Биоген-Аналитика
Ваш форум  ·  redactor@molbiol.ru  ·  реклама  ·  Дата и время: 21.10.19 03:56
Bridged By IpbWiki: Integration Of Invision Power Board and MediaWiki © GlobalSoft