Rambler's Top100
Лёгкая версия форума* Виртуальная клавиатура  English  
Molbiol.ru | О проекте | Справочник | Методы | Растворы | Расчёты | Литература | Орг.вопросы
Web | Фирмы | Coffee break | Картинки | Работы и услуги | Биржа труда | Междисциплинарный биологический онлайн-журналZbio-wiki

NG SEQUENCING · ЖИЗНЬ РАСТЕНИЙ · БИОХИМИЯ · ГОРОДСКИЕ КОМАРЫ · А.А.ЛЮБИЩЕВ · ЗООМУЗЕЙ


Темы за 24 часа  [ Вход* | Регистрация* ]  
   



Форум: 
 


Щёлкните, чтобы внести в Избранные Темы* терапия разработанная Novartis, Zolgensma -- обойдется в 2 миллиона долларов --
Операции: Хочу стать куратором* · Подписаться на тему* · Отправить страницу по e-mail · Версия для печати*
Внешний вид:* [ Схема ] · Стандартный · +Перв.сообщ.


Участник оффлайн! Asterix
Постоянный участник



 прочитанное сообщение 31.05.2019 02:03     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #1 множественное цитирование

FDA одобрило лекарство на 2 миллиона долларов, самое дорогое в истории
Эта фотография, предоставленная Novartis, показывает Zolgensma. Единовременная генная терапия, разработанная Novartis, Zolgensma, обойдется в 2 миллиона долларов. Онo лечит редкое состояние, называемое мышечной атрофией позвоночника, или SMA, которое поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год. Терапия, проводимая в течение одного часа, была одобрена для детей в возрасте до 2 лет и будет доступна в течение двух недель. (Новартис через AP)

Регуляторы США одобрили самое дорогое лекарство, когда-либо существовавшее, для редкого расстройства, которое разрушает мышечный контроль ребенка и убивает почти всех с наиболее распространенным типом заболевания в течение пары лет.

Стоимость лечения составляет 2 миллиона долларов. Фактические расходы пациентов будут варьироваться в зависимости от страхового покрытия.

Лекарство, продаваемое швейцарским производителем лекарств Novartis, является генной терапией, которая лечит наследственное состояние, называемое спинальной мышечной атрофией. Лечение направлено на дефектный ген, который настолько резко ослабляет мышцы ребенка, что он становится неспособным двигаться и, в конечном итоге, не может глотать или дышать. Он поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год.

В пятницу Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило лечение под названием Zolgensma для всех детей в возрасте до 2 лет, у которых подтверждено генетическим тестом наличие любого из четырех типов заболевания. Терапия - одноразовая инфузия, которая занимает около часа.

Novartis заявила, что позволит страховщикам производить выплаты в течение пяти лет, по 425 000 долларов в год, и даст частичные скидки, если лечение не работает.

Еще одним лекарством от этой болезни, одобренным в США, является препарат под названием Спинраза. Вместо одноразового лечения оно должно проводиться каждые четыре месяца. Biogen, производитель Spinraza, назначает цену по прейскуранту в размере 750 000 долларов в первый год, а затем 350 000 долларов в год после этого.

Независимая некоммерческая группа «Институт клинического и экономического анализа», которая оценивает стоимость дорогих новых лекарств, подсчитала, что цена новой генной терапии оправдана при затратах от 1,2 до 2,1 млн. Долл. США, поскольку она «кардинально преобразует жизнь семей, подвергшихся воздействию. этой разрушительной болезнью. "

Президент ICER, доктор Стивен Д. Пирсон, назвал цену лечения «положительным результатом для пациентов и всей системы здравоохранения».

Дефектный ген, вызывающий мышечную атрофию позвоночника, не дает организму вырабатывать достаточное количество белка, который позволяет нервам, контролирующим движение, работать нормально. Нервы отмирают без белка.

В наиболее распространенном типе, который также является наиболее тяжелым, по крайней мере 90% пациентов умирают к 2 годам, и все еще живые нуждаются в вентиляторе, чтобы дышать. Дети с менее тяжелыми типами становятся инвалидами медленнее и могут жить до пары десятилетий.

Zolgensma работает, предоставляя здоровую копию дефектного гена, которая позволяет нервным клеткам затем производить необходимый белок. Это останавливает разрушение нервных клеток и позволяет ребенку развиваться более нормально.

При обследовании пациентов дети с наиболее тяжелой формой заболевания, получившие золгенсму в течение 6 месяцев после рождения, имели ограниченные проблемы с мышцами. Те, кто получил лечение раньше, сделали лучше всего.

Младенцы, получавшие Zolgensma через шесть месяцев, перестали терять контроль над мышцами, но лекарство не может полностью изменить нанесенный ущерб

Еще слишком рано знать, как долго длится польза от лечения, но надежды врачей растут, что они могут длиться всю жизнь, по словам доктора Джерри Менделла, невролога из Nationwide Children's в Колумбусе, штат Огайо, который возглавлял одну из ранние исследования пациента.

«Это начинает выглядеть так», - сказал он, потому что у нескольких детей, которым сейчас 4 или 5 лет, симптомы отсутствуют.

Ранняя диагностика имеет решающее значение, поэтому Novartis работает со штатами, чтобы получить генетическое тестирование новорожденных, необходимое при рождении. Ожидается, что большинство государств будут иметь это требование к следующему году.

FDA сказал, что побочные эффекты включали рвоту и потенциальное повреждение печени, поэтому пациенты должны находиться под наблюдением в течение первых нескольких месяцев после лечения.

© 2019 Ассошиэйтед Пресс. Все права защищены.

Сообщения этой темы
прочитанное сообщение Asterix   терапия разработанная Novartis, Zolgensma   31.05.2019 02:03
прочитанное сообщение Asterix   It definitely not what it looks like ... the price...   31.05.2019 02:11
прочитанное сообщение run3   The content is very practical, it gives me a lot o...   12.06.2019 11:06
прочитанное сообщение arianapham   I think it's necessary. Thanks for the informa...   05.07.2019 10:03
прочитанное сообщение pollard45p   The login process in the UPSers site is a very sim...   10.07.2019 09:24
прочитанное сообщение kingboowood   Your content is nothing short of brilliant in many...   13.07.2019 11:02
прочитанное сообщение Lottery Sambad   Lottery Sambad, Kerala lottery, West Bengal Lotter...   21.07.2019 07:08
прочитанное сообщение Lottery Sambad   Lottery Sambad, Kerala lottery, West Bengal Lotter...   21.07.2019 07:11
прочитанное сообщение new-acne-treatment   That is really nice to hear. thank you for the upd...   23.07.2019 13:26
прочитанное сообщение ConsultMeDaily   I truly like you're composing style, awesome d...   23.07.2019 13:44
прочитанное сообщение AlisaMalinovskaa   Заработок в мобильном приложении может кому интере...   24.07.2019 13:49
прочитанное сообщение Lottery Sambad   Here we publish daily Nagaland State Lottery Rajsh...   17.08.2019 20:28
прочитанное сообщение fawad   https://www.darjeelingforyou.com/2019/08/al...ly-r...   31.08.2019 21:01
прочитанное сообщение run3ublock   I felt very happy while reading this site. This wa...   10.09.2019 06:46
прочитанное сообщение adamschule85   Way to go for keeping us updated daily. I mos def ...   25.10.2019 07:18
прочитанное сообщение dorcasmelda   Computer Science Writing Services are original and...   15.11.2019 17:00
прочитанное сообщение Sikkimstatelottery.in   Thanks for sharing a lovely information with us. I...   22.11.2019 11:59
прочитанное сообщение Guest   Thanks for sharing a lovely information with us. I...   22.11.2019 12:02
прочитанное сообщение rostant   The login process in the UPSers site is a very sim...   22.11.2019 19:18
прочитанное сообщение Lottery Sambad   The lottery lovers can check and free download Lot...   25.12.2019 13:25
прочитанное сообщение Professional Nursing Writing Ser   Seek help for all your nursing research paper writ...   17.01.2020 14:16
прочитанное сообщение dorcasmelda   When students seek psychology writing services Psy...   20.01.2020 12:58
прочитанное сообщение goalken   Your feedback helps me a lot, A very meaningful ev...   21.01.2020 06:16
прочитанное сообщение dorcasmelda   When students seek psychology research paper servi...   10.02.2020 16:48
прочитанное сообщение vasonim973   hotmail it accedi   03.03.2020 13:44
прочитанное сообщение sambad   you can watch live and download results from websi...   12.03.2020 17:08
прочитанное сообщение teckfine   The content is very practical, it gives me a lot o...   13.03.2020 12:03
прочитанное сообщение leahmelda   Companies offering Biology Research Paper Writing ...   24.03.2020 11:43
прочитанное сообщение qtix   you can watch live and download results from websi...   25.03.2020 11:49
прочитанное сообщение guest: Satta King   <a href="https://www.satta-king-result.co....   14.04.2020 13:33
прочитанное сообщение guest: Satta King   Satta King is best game for lucky men. If you wan...   14.04.2020 13:35
прочитанное сообщение guest: Satta King   <a href="https://sattakingone.in/"...   18.04.2020 11:45
прочитанное сообщение guest: Satta King   SattaKingis famous game,yhis game play in all indi...   18.04.2020 11:46
прочитанное сообщение Lottery sambad results   Thanks admin i have read that so many time you may...   19.04.2020 23:08
прочитанное сообщение Guest   <a href="https://lotterysambadresultz.in...   19.04.2020 23:10
прочитанное сообщение guest: Satta King   Satta is very famous game . Thousands of people ar...   20.04.2020 07:48
прочитанное сообщение guest: Satta King   Satta is very famous game. Thousands of people are...   20.04.2020 16:07
прочитанное сообщение Dinesh   good post Lottery Sambad Sikkim Lottery Sambad Wes...   23.04.2020 09:00
прочитанное сообщение Limbo   Searched for it for a while and finally found what...   27.04.2020 10:13
прочитанное сообщение lehata   The information shared is really helpful to get to...   08.05.2020 06:11
прочитанное сообщение Religion Research Paper Services   Online religion & theology writing services ha...   12.05.2020 07:15
прочитанное сообщение joanmelda   There are so many online International Relations R...   14.05.2020 09:00
прочитанное сообщение joanmelda   Online education assignments help seekers find it ...   14.05.2020 09:01
прочитанное сообщение Golovic   Is there any way to recover unsaved Excel files? ...   20.05.2020 10:22
прочитанное сообщение sattaking20   <a href="https://sattakinghathi.com/...   25.05.2020 19:42
прочитанное сообщение GanikaSharma   Packers and Movers Chandigarh | Movers and Packers...   13.06.2020 09:41
прочитанное сообщение sonu kumar   Divorce Lawyers in Delhi If you are looking for l...   13.06.2020 12:28
прочитанное сообщение poker757   IDNPoker.us.com salah satu sarana permianan judi o...   17.06.2020 09:55
прочитанное сообщение Jom Mendoza   Play clash royale on pc clash royale pc download P...   08.07.2020 05:22
прочитанное сообщение guest: mcafeesupport   I love this blog, such a important information, i ...   09.07.2020 12:25
прочитанное сообщение Staisyalexa   mcafee.com/activate   09.07.2020 12:27
прочитанное сообщение dorcassmith   Students find human resource writing services Huma...   14.07.2020 14:54
прочитанное сообщение 우리카지   if you really need to become expert in driving, yo...   16.08.2020 07:28
прочитанное сообщение Guest   안전놀이터 Мост оф у...   16.08.2020 07:29
прочитанное сообщение Guest   Hi, I just ran across your web site via Bing. Your...   16.08.2020 07:31
прочитанное сообщение Guest   Travel will give you something to count on... to o...   16.08.2020 07:31
прочитанное сообщение Guest   I am glad to be one of several visitors on this gr...   16.08.2020 07:32
прочитанное сообщение Guest   안전놀이터소...   16.08.2020 07:33
прочитанное сообщение Guest   health plans may be expensive but it is really ver...   16.08.2020 07:33
прочитанное сообщение Guest   don't even know how I stopped up right here, b...   16.08.2020 07:34
прочитанное сообщение Guest   더존카지노While boil...   16.08.2020 07:48
прочитанное сообщение Guest   There is noticeably big money to know about this. ...   16.08.2020 07:49
прочитанное сообщение Guest   This is a great inspiring article.I am pretty much...   16.08.2020 07:50
прочитанное сообщение Guest   안전놀이터주...   16.08.2020 07:50
прочитанное сообщение Guest   Тханкс фор шаринг нице информатион щитх ус. и лике...   16.08.2020 07:51
прочитанное сообщение Guest   Тхере ис нотицеаблы а лот оф моней то ундерстанд т...   16.08.2020 07:51
прочитанное сообщение Guest   007카지노 Great blog with such ...   16.08.2020 07:52
прочитанное сообщение Guest   I have been checking out a few of your stories and...   16.08.2020 07:53
прочитанное сообщение Guest   Im no expert, but I believe you just made an excel...   16.08.2020 07:53
прочитанное сообщение James cooper   Visit this to know more information of sports equi...   03.09.2020 10:00
прочитанное сообщение James cooper   Cricket | Hockey | Table Tennis | Rugby   03.09.2020 10:03
прочитанное сообщение guest: Lottery Sambad   Lottery Sambad Dear Lottery Sambad Nagaland Lotter...   04.09.2020 15:58
прочитанное сообщение kaka1203123   절대 포기하지 ...   08.09.2020 08:45
прочитанное сообщение Guest   일하는 시간과 ...   08.09.2020 08:48
прочитанное сообщение Guest   네 믿음은 네 ...   08.09.2020 08:49
прочитанное сообщение Guest   절대 포기하지 ...   08.09.2020 08:51
прочитанное сообщение jomate2600   https://clyp.it/user/ajngj4br https://www.concrete...   08.09.2020 13:55
прочитанное сообщение fawaga8659   https://weheartit.com/togelprediksi5 https://them...   09.09.2020 09:38
прочитанное сообщение 사설토토   내일은 내일의 ...   10.09.2020 11:29
прочитанное сообщение Hunter8844   Nice information, valuable and excellent design, a...   13.09.2020 20:08
прочитанное сообщение 바카라사   Hey There. I found your blog using msn. This is an...   20.09.2020 11:26
прочитанное сообщение 바카라사   ёур блог усинг мсн. Тхис ис ан ехтремелы щелл щрит...   20.09.2020 11:29
прочитанное сообщение 먹튀검증   Nice information, valuable and excellent design, a...   22.09.2020 06:56
прочитанное сообщение 먹튀검증   Nice information, valuable and excellent design, a...   22.09.2020 06:57
прочитанное сообщение shruti989   To satisfy your sexual wants in Ludhiana, our Ludh...   23.09.2020 13:46
прочитанное сообщение shruti989   To satisfy your sexual wants in Ludhiana, our Ludh...   24.09.2020 13:43
прочитанное сообщение 카지노쿠   he South African house music is constantly reinven...   27.09.2020 18:49
прочитанное сообщение 슬롯머신   парты гоерс ин Мзанси цан’т сеем то гет еноугх оф ...   27.09.2020 18:50
прочитанное сообщение 바카라사   we have provide the best fridge repair service. ...   27.09.2020 18:51
прочитанное сообщение 온라인카   We are continuous read all the information from re...   27.09.2020 18:51
прочитанное сообщение 해외문자   and you want to more information related to assign...   27.09.2020 18:52
прочитанное сообщение harsh agarwal   Great post by this website Visit us at <a href...   05.10.2020 15:29
прочитанное сообщение harsh agarwal   Thanks for the marvelous posting! I definitely...   05.10.2020 15:30
прочитанное сообщение Guest   Great write-up, I am a big believer in commenting ...   05.10.2020 15:31
прочитанное сообщение 안전놀이   Hello Both text and pictures are great. I will vis...   10.10.2020 07:05
прочитанное сообщение 대출드림   I'm impressed, I must say. Actually rarely can...   15.10.2020 05:42
прочитанное сообщение 소액대출   I notice myself coming to your blog progressively ...   15.10.2020 05:44
прочитанное сообщение <a href="https://mangami   I have been reading out many of your articles and ...   15.10.2020 05:46
прочитанное сообщение 50만원소Ꮌ   This was really an interesting topic and I kinda a...   15.10.2020 05:48
прочитанное сообщение 간편소액   I would like to say that this blog really convince...   15.10.2020 05:48
страницы (20):  1 2 3 > » 


*




Кнопка "Транслит" перекодирует
текст из транслита в кирилицу.
Правила перекодировки здесь;
текст в квадратных скобках'[]'
не преобразуется.
Имя:

 преобразовывать смайлики · показать смайлики
Назначение кнопок:

   Поблагодарить автора сообщения — поблагодарить автора
   Удалить сообщение — удалить
   Редактировать сообщение — редактировать
   Поместить сообщение в колонку новостей — поместить в колонку новостей
   Цитировать — цитировать сообщение
   не входит в цитирование/входит в цитирование — цитировать несколько
   Отметить СПАМ-сообщение — обозначить спам
   Сообщение для модератора — связь с модератором
   Участник онлайн!/Участник оффлайн! — автор онлайн/оффлайн
   Фотография — фотография автора

   - остальные обозначения -
 
   *
« Предыдущая тема · Колонка новостей · Следующая тема »
Быстрый ответДобавить сообщение в темуСоздать новую тему

Rambler   molbiol.ru - методы, информация и программы для молекулярных биологов              

 ·  Викимарт - все интернет-магазины в одном месте  ·  Доска объявлений Board.com.ua  · 
--- сервер арендован в компании Hetzner Online, Германия ---
--- администрирование сервера: Intervipnet ---

Хеликон · Диаэм · ИнтерЛабСервис · Beckman Coulter · SkyGen · ОПТЭК · BIOCAD · Евроген · Синтол · БиоЛайн · Sartorius · Химэксперт · СибЭнзим · Tecan · Даниес · НПП "ТРИС" · Биалекса · ФизЛабПрибор · Genotek · АТГ Сервис Ген · Биоген-Аналитика
Ваш форум  ·  redactor@molbiol.ru  ·  реклама  ·  Дата и время: 28.10.21 13:11
Bridged By IpbWiki: Integration Of Invision Power Board and MediaWiki © GlobalSoft