Rambler's Top100
Лёгкая версия форума* Виртуальная клавиатура  English  
Molbiol.ru | О проекте | Справочник | Методы | Растворы | Расчёты | Литература | Орг.вопросы
Web | Фирмы | Coffee break | Картинки | Работы и услуги | Биржа труда | Междисциплинарный биологический онлайн-журналZbio-wiki

NG SEQUENCING · ЖИЗНЬ РАСТЕНИЙ · БИОХИМИЯ · ГОРОДСКИЕ КОМАРЫ · А.А.ЛЮБИЩЕВ · ЗООМУЗЕЙ


Темы за 24 часа  [ Вход* | Регистрация* ]  
   



Форум: 
 

Щёлкните, чтобы внести в Избранные Темы* Еще раз о Новартисе -- новая генная терапия за $2млн. Вау.. --
Операции: Хочу стать куратором* · Подписаться на тему* · Отправить страницу по e-mail · Версия для печати*
Внешний вид:* Схема · [ Стандартный ] · +Перв.сообщ.


 
Добавить сообщение в темуСоздать новую темуСоздать голосование
Участник оффлайн! Asterix
Участник



 прочитанное сообщение 31.05.2019 15:06     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #1 множественное цитирование

Еще раз о Новартисе

новая генная терапия за $2млн. Вау..

FDA одобрило лекарство на 2 миллиона долларов, самое дорогое в истории

Эта фотография, предоставленная Novartis, показывает Zolgensma. Единовременная генная терапия, разработанная Novartis, Zolgensma, обойдется в 2 миллиона долларов. Онo лечит редкое состояние, называемое мышечной атрофией позвоночника, или SMA, которое поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год. Терапия, проводимая в течение одного часа, была одобрена для детей в возрасте до 2 лет и будет доступна в течение двух недель. (Новартис через AP)

Регуляторы США одобрили самое дорогое лекарство, когда-либо существовавшее, для редкого расстройства, которое разрушает мышечный контроль ребенка и убивает почти всех с наиболее распространенным типом заболевания в течение пары лет.

Стоимость лечения составляет 2 миллиона долларов. Фактические расходы пациентов будут варьироваться в зависимости от страхового покрытия.

Лекарство, продаваемое швейцарским производителем лекарств Novartis, является генной терапией, которая лечит наследственное состояние, называемое спинальной мышечной атрофией. Лечение направлено на дефектный ген, который настолько резко ослабляет мышцы ребенка, что он становится неспособным двигаться и, в конечном итоге, не может глотать или дышать. Он поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год.

В пятницу Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило лечение под названием Zolgensma для всех детей в возрасте до 2 лет, у которых подтверждено генетическим тестом наличие любого из четырех типов заболевания. Терапия - одноразовая инфузия, которая занимает около часа.

Novartis заявила, что позволит страховщикам производить выплаты в течение пяти лет, по 425 000 долларов в год, и даст частичные скидки, если лечение не работает.

Еще одним лекарством от этой болезни, одобренным в США, является препарат под названием Спинраза. Вместо одноразового лечения оно должно проводиться каждые четыре месяца. Biogen, производитель Spinraza, назначает цену по прейскуранту в размере 750 000 долларов в первый год, а затем 350 000 долларов в год после этого.

Независимая некоммерческая группа «Институт клинического и экономического анализа», которая оценивает стоимость дорогих новых лекарств, подсчитала, что цена новой генной терапии оправдана при затратах от 1,2 до 2,1 млн. Долл. США, поскольку она «кардинально преобразует жизнь семей, подвергшихся воздействию. этой разрушительной болезнью. "

Президент ICER, доктор Стивен Д. Пирсон, назвал цену лечения «положительным результатом для пациентов и всей системы здравоохранения».

Дефектный ген, вызывающий мышечную атрофию позвоночника, не дает организму вырабатывать достаточное количество белка, который позволяет нервам, контролирующим движение, работать нормально. Нервы отмирают без белка.

В наиболее распространенном типе, который также является наиболее тяжелым, по крайней мере 90% пациентов умирают к 2 годам, и все еще живые нуждаются в вентиляторе, чтобы дышать. Дети с менее тяжелыми типами становятся инвалидами медленнее и могут жить до пары десятилетий.

Zolgensma работает, предоставляя здоровую копию дефектного гена, которая позволяет нервным клеткам затем производить необходимый белок. Это останавливает разрушение нервных клеток и позволяет ребенку развиваться более нормально.

При обследовании пациентов дети с наиболее тяжелой формой заболевания, получившие золгенсму в течение 6 месяцев после рождения, имели ограниченные проблемы с мышцами. Те, кто получил лечение раньше, сделали лучше всего.

Младенцы, получавшие Zolgensma через шесть месяцев, перестали терять контроль над мышцами, но лекарство не может полностью изменить нанесенный ущерб

Еще слишком рано знать, как долго длится польза от лечения, но надежды врачей растут, что они могут длиться всю жизнь, по словам доктора Джерри Менделла, невролога из Nationwide Children's в Колумбусе, штат Огайо, который возглавлял одну из ранние исследования пациента.

«Это начинает выглядеть так», - сказал он, потому что у нескольких детей, которым сейчас 4 или 5 лет, симптомы отсутствуют.

Ранняя диагностика имеет решающее значение, поэтому Novartis работает со штатами, чтобы получить генетическое тестирование новорожденных, необходимое при рождении. Ожидается, что большинство государств будут иметь это требование к следующему году.

FDA сказал, что побочные эффекты включали рвоту и потенциальное повреждение печени, поэтому пациенты должны находиться под наблюдением в течение первых нескольких месяцев после лечения.

Komment from Vladimir Kaigorodov

Ну так я восхищаюсь Новартисом , там люди работают прям моего уровня , такие же продвинутые pharm-мошенники и шарлатаны.. Но мне они нравятся. Наши люди.

Они выбрали просто идеальную схему , комар носа не подточит. Во первых - младенцы, с ними никто не хочет работать поэтому ФДА и государство очень поддерживают подобные работы.
во вторых лечение превентивное , то есть инъекция делается при риске заболевания определенному согласно постнатальному генетическому тесту, а не после его развития.

А ведь понятно же что там целый спектр мутаций и соответственно вероятностей что болезнь будет в легкой форме или вообще не разовьется. Ну и в тяжелой форме там 100% смертность и любые даже самые тяжелые осложнения новой терапии оправдываются тем что лучшего варианта просто нет.

Ну и главное , если лечить всех потенциально способных развить болезнь, то конечно же существенная доля эту болезнь не разовьет и сама по себе, но доказать что это не имеет отношения к терапии будет никак нельзя ... Инъекция одноразовая и на всю жизнь..

Если живешь - значит помогла и плати деньги за свое здоровье. То есть подобные терапии в будущем будут покрываться по отдельному страховому полису который будет весьма кабальным договором ... на длительный срок из которого нельзя выйти. Примерно как ипотека. То есть родители такого ребенка будут по факту брать медицинскую ипотеку на 30 лет чтоб потихоньку выплачивать страховой компании стоимость этой инъекции, которую она выплачивает Новартису в течение 5 лет .

Ну в такой шикарной ситуации Новартис может себе позволить даже возвращать деньги если терапия не помогла и ребенок таки заболел и умер . Сколько там этот пузырек стоит ... копейки. Ну максимум 20К , вот если я сам в лабе его сделаю. Пол-года буду не спеша работать. Но понятно дело что такой самодельный препарат младенцу 6-месячному никто не согласится вкалывать ну и ответственность будет как за убийство в случае чего.

Это только я вот себе сам могу свои самодельные ДНК-препараты вкалывать , единственная легальная возможность . Другому человею я могу вколоть тоже , но это уже риск , и серьезный риск.
Участник оффлайн! Asterix
Участник



 прочитанное сообщение 31.05.2019 15:47     Сообщение для модератора         Личное письмо  Отправить e-mail
Цитировать Поместить сообщение в колонку новостей  URL #2 множественное цитирование

здесь авторская английская версия моего комментария.. Если кто хочет пошерить где .

Well, I admire Novartis, people work there on my level, the same advanced pharm-crooks and charlatans.. But I like them. Our people.

They chose just the perfect scheme. First, babies, no one wants to work with them, therefore the FDA and the state very much support such work.
Second, the treatment is preventive, the decision to act is based on the risk of the disease determined according to the postnatal genetic test, and not after its actual development.

But it is clear that there is a whole range of mutations and, in many cases the disease will be mild or not develop at all. Well, in severe form there is 100% mortality and even the most serious complications of the new therapy are justified by the fact that there is simply no better option.

And most important, if you treat all those 6 month old humane subjects potentially capable of developing a disease, then, of course, a substantial proportion of them will not develop pathology on its own, but it will not be possible to prove that it has nothing to do with therapy ... A single injection for life.

If you live, it means that treatment has helped and pay money for your health. That is, similar therapies in the future will be covered by a separate insurance policy which will be a very heavy contract ... for a long term, and , it will be impossible to get out. Something like a mortgage. The parents of such a child will in fact take a medical mortgage for 30 years to slowly pay the insurance company the cost of this injection, which it pays to Novartis for 5 years.

Well, in such a smart situation, Novartis can afford to even return the money if the therapy did not help and the child did get sick and died. How much is this vial worth ... a penny. Well, a maximum of 20K, so if I do it myself in the lab. Half a year I will work slowly. But it is clear that injecting such a homemade drug to a 6-month-old baby will not be agreed by authorities, and the responsibility will be like for a murder if something happens.

I can work on my own homemade DNA preparations myself, the only legal opportunity. I can inject another person too, but this is a risk, and a serious risk of becoming an inmate for conspiracy to murder and illegal medicinal practice.

*




Кнопка "Транслит" перекодирует
текст из транслита в кирилицу.
Правила перекодировки здесь;
текст в квадратных скобках'[]'
не преобразуется.
Имя:

 преобразовывать смайлики · показать смайлики
Назначение кнопок:

   Поблагодарить автора сообщения — поблагодарить автора
   Удалить сообщение — удалить
   Редактировать сообщение — редактировать
   Поместить сообщение в колонку новостей — поместить в колонку новостей
   Цитировать — цитировать сообщение
   не входит в цитирование/входит в цитирование — цитировать несколько
   Отметить СПАМ-сообщение — обозначить спам
   Сообщение для модератора — связь с модератором
   Участник онлайн!/Участник оффлайн! — автор онлайн/оффлайн
   Фотография — фотография автора

   - остальные обозначения -
 
   *
« Предыдущая тема · Беседа · Следующая тема »
Быстрый ответДобавить сообщение в темуСоздать новую тему

Rambler   molbiol.ru - методы, информация и программы для молекулярных биологов              

 ·  Викимарт - все интернет-магазины в одном месте  ·  Доска объявлений Board.com.ua  · 
--- сервер арендован в компании Hetzner Online, Германия ---
--- администрирование сервера: Intervipnet ---

Хеликон · Диаэм · ИнтерЛабСервис · Beckman Coulter · SkyGen · ОПТЭК · BIOCAD · Евроген · Синтол · БиоЛайн · Sartorius · Химэксперт · СибЭнзим · Tecan · Даниес · НПП "ТРИС" · Биалекса · ФизЛабПрибор · Genotek · АТГ Сервис Ген · Биоген-Аналитика
Ваш форум  ·  redactor@molbiol.ru  ·  реклама  ·  Дата и время: 21.07.19 08:57
Bridged By IpbWiki: Integration Of Invision Power Board and MediaWiki © GlobalSoft