Molbiol.ru | О проекте | Справочник | Методы | Растворы | Расчёты | Литература | Орг.вопросы Web | Фирмы | Coffee break | Картинки | Работы и услуги | Биржа труда | Zbio-wiki NG SEQUENCING · ЖИЗНЬ РАСТЕНИЙ · БИОХИМИЯ · ГОРОДСКИЕ КОМАРЫ · А.А.ЛЮБИЩЕВ · ЗООМУЗЕЙ Темы за 24 часа [ Вход* | Регистрация* ] Форум: | |
Asterix Постоянный участник |
Эта фотография, предоставленная Novartis, показывает Zolgensma. Единовременная генная терапия, разработанная Novartis, Zolgensma, обойдется в 2 миллиона долларов. Онo лечит редкое состояние, называемое мышечной атрофией позвоночника, или SMA, которое поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год. Терапия, проводимая в течение одного часа, была одобрена для детей в возрасте до 2 лет и будет доступна в течение двух недель. (Новартис через AP) Регуляторы США одобрили самое дорогое лекарство, когда-либо существовавшее, для редкого расстройства, которое разрушает мышечный контроль ребенка и убивает почти всех с наиболее распространенным типом заболевания в течение пары лет. Стоимость лечения составляет 2 миллиона долларов. Фактические расходы пациентов будут варьироваться в зависимости от страхового покрытия. Лекарство, продаваемое швейцарским производителем лекарств Novartis, является генной терапией, которая лечит наследственное состояние, называемое спинальной мышечной атрофией. Лечение направлено на дефектный ген, который настолько резко ослабляет мышцы ребенка, что он становится неспособным двигаться и, в конечном итоге, не может глотать или дышать. Он поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год. В пятницу Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило лечение под названием Zolgensma для всех детей в возрасте до 2 лет, у которых подтверждено генетическим тестом наличие любого из четырех типов заболевания. Терапия - одноразовая инфузия, которая занимает около часа. Novartis заявила, что позволит страховщикам производить выплаты в течение пяти лет, по 425 000 долларов в год, и даст частичные скидки, если лечение не работает. Еще одним лекарством от этой болезни, одобренным в США, является препарат под названием Спинраза. Вместо одноразового лечения оно должно проводиться каждые четыре месяца. Biogen, производитель Spinraza, назначает цену по прейскуранту в размере 750 000 долларов в первый год, а затем 350 000 долларов в год после этого. Независимая некоммерческая группа «Институт клинического и экономического анализа», которая оценивает стоимость дорогих новых лекарств, подсчитала, что цена новой генной терапии оправдана при затратах от 1,2 до 2,1 млн. Долл. США, поскольку она «кардинально преобразует жизнь семей, подвергшихся воздействию. этой разрушительной болезнью. " Президент ICER, доктор Стивен Д. Пирсон, назвал цену лечения «положительным результатом для пациентов и всей системы здравоохранения». Дефектный ген, вызывающий мышечную атрофию позвоночника, не дает организму вырабатывать достаточное количество белка, который позволяет нервам, контролирующим движение, работать нормально. Нервы отмирают без белка. В наиболее распространенном типе, который также является наиболее тяжелым, по крайней мере 90% пациентов умирают к 2 годам, и все еще живые нуждаются в вентиляторе, чтобы дышать. Дети с менее тяжелыми типами становятся инвалидами медленнее и могут жить до пары десятилетий. Zolgensma работает, предоставляя здоровую копию дефектного гена, которая позволяет нервным клеткам затем производить необходимый белок. Это останавливает разрушение нервных клеток и позволяет ребенку развиваться более нормально. При обследовании пациентов дети с наиболее тяжелой формой заболевания, получившие золгенсму в течение 6 месяцев после рождения, имели ограниченные проблемы с мышцами. Те, кто получил лечение раньше, сделали лучше всего. Младенцы, получавшие Zolgensma через шесть месяцев, перестали терять контроль над мышцами, но лекарство не может полностью изменить нанесенный ущерб Еще слишком рано знать, как долго длится польза от лечения, но надежды врачей растут, что они могут длиться всю жизнь, по словам доктора Джерри Менделла, невролога из Nationwide Children's в Колумбусе, штат Огайо, который возглавлял одну из ранние исследования пациента. «Это начинает выглядеть так», - сказал он, потому что у нескольких детей, которым сейчас 4 или 5 лет, симптомы отсутствуют. Ранняя диагностика имеет решающее значение, поэтому Novartis работает со штатами, чтобы получить генетическое тестирование новорожденных, необходимое при рождении. Ожидается, что большинство государств будут иметь это требование к следующему году. FDA сказал, что побочные эффекты включали рвоту и потенциальное повреждение печени, поэтому пациенты должны находиться под наблюдением в течение первых нескольких месяцев после лечения. © 2019 Ассошиэйтед Пресс. Все права защищены. |
Asterix Постоянный участник |
Vladimir Kaigorodov. - what I see between lines is that new therapy will be bound with genetic test from the same Novartis, that is going to cost much more then usual tests and must be performed on lots of babies with minimal probability of that disease also. Not every mutation actually turns into disease development. So we , DIY biohackers can make simple PCR test for those mutations in genome and save the users couple of thousands $. Without any guaranty of course in case of negative or contradictory test result. I think Zayner can produce that project with ODIN... And divert on himself all that FDA fire , I mean he can protect actual creators from unwanted FDA attention. Сообщение было отредактировано Asterix - 31.05.2019 02:18 |
run3 Участник |
|
arianapham |
|
pollard45p Участник |
|
kingboowood |
|
Lottery Sambad IP-штамп: fryRzoabcyuFE гость |
Lottery News Daily Tech News, Tips and Trick, Nagaland Lottery Result, Nagaland State Lotteries Result, Lottery sambad result, Lottery Sambad, Dhankesari Nagaland Lottery Result, Nagaland State Lotteries, Dhankesari Lottery Result Lottery Sambad |
new-acne-treatment |
|
ConsultMeDaily |
|
AlisaMalinovskaa Владивосток |
|
Lottery Sambad IP-штамп: fr8h0hKpc5/cM гость |
Great article keep up the good work |
fawad IP-штамп: frmTYVOOt0WYM гость |
|
run3ublock IP-штамп: fr.axAKoZ15UA гость |
|
adamschule85 |
|
dorcasmelda Участник |
|
Sikkimstatelottery.in IP-штамп: frEvPsuUJtciI гость |
|
Guest IP-штамп: frEvPsuUJtciI гость |
|
rostant |
|
Lottery Sambad IP-штамп: frWxwAtxlQPz2 гость |
|
Professional Nursing Writing Ser IP-штамп: frT04yq/J/fe. гость |
|
dorcasmelda Участник |
|
goalken Участник |
|
dorcasmelda Участник |
|
vasonim973 |
|
sambad |
|
teckfine |
happy wheels |
leahmelda Участник |
|
qtix |
Сообщение было отредактировано qtix - 25.03.2020 11:50 |
guest: Satta King IP-штамп: frkU/HACWm4wI гость |
|
guest: Satta King IP-штамп: frkU/HACWm4wI гость |
|
guest: Satta King IP-штамп: frkU/HACWm4wI гость |
<a href="https://sattakingone.in/online-game.php">Satta King Online Result</a> and all Satta Result. |
guest: Satta King IP-штамп: frkU/HACWm4wI гость |
|
Lottery sambad results IP-штамп: frj5GEfdEWR5M гость |
<a href="https://lotterysambadresultz.in/" target="_blank"><font style="vertical-align: inherit;"><font style="vertical-align: inherit;">Lottery sambad</font></font></a> |
Guest IP-штамп: frj5GEfdEWR5M гость |
|
guest: Satta King IP-штамп: frkU/HACWm4wI гость |
|
guest: Satta King IP-штамп: frkU/HACWm4wI гость |
|
Dinesh |
|
Limbo IP-штамп: frC.CbQN9Ttts гость |
|
lehata |
Thanks For This Great Article. May You Bring This More in Future.http://www.mplyrics.com/ Thanks For This Great Article. May You Bring This More in Future. |
Religion Research Paper Services IP-штамп: frFIQoaSdZ2kU гость |
|
joanmelda Участник |
|
joanmelda Участник |
|
Golovic |
|
sattaking20 IP-штамп: frjlZn6hmTX2E гость |
<a href="https://sattakinghathi.com/">satta result </a> <a href="https://sattakinghathi.com/">satta king 2020 </a> <a href="http://matka-sattaking.in/">sattaking</a> <a href="http://matka-sattaking.in/">satta result </a> <a href="http://matka-sattaking.in/">satta king 2020 </a> |
GanikaSharma |
ShiftingWale provides complete satisfaction to the customer who wants a moving service packing for their goods. Our professional team works very safely and carefully, so your goods go safely without any damage. Contact us if you need our transfer service. |
sonu kumar |
If you are looking for lawyers for divorce, check bounce, NDPS, criminal, domestic violence, cases, just go to the Free Lawyer website once. We provide the best legal advice and the best lawyer in Karkardooma Court, Delhi, our lawyers provide the best solution for you. |
poker757 |
|
Jom Mendoza |
Appreciate you taking the time in sharing these particulars. Thanks. |
guest: mcafeesupport IP-штамп: fr.Oge0PCC7xw гость |
i am also writing on software topics, please read my article, if you like it please share and comment. <a href="https://mcafee-activated.com/">Mcafee com Activate </a> |
« Предыдущая тема · Колонка новостей · Следующая тема » |