Полная версия страницы  English  

терапия разработанная Novartis, Zolgensma

Pages: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24, 25, 26, 27, 28, 29, 30, 31, 32, 33, 34, 35, 36, 37, 38, 39, 40
Asterix, 31.05.2019 02:03
FDA одобрило лекарство на 2 миллиона долларов, самое дорогое в истории
Эта фотография, предоставленная Novartis, показывает Zolgensma. Единовременная генная терапия, разработанная Novartis, Zolgensma, обойдется в 2 миллиона долларов. Онo лечит редкое состояние, называемое мышечной атрофией позвоночника, или SMA, которое поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год. Терапия, проводимая в течение одного часа, была одобрена для детей в возрасте до 2 лет и будет доступна в течение двух недель. (Новартис через AP)

Регуляторы США одобрили самое дорогое лекарство, когда-либо существовавшее, для редкого расстройства, которое разрушает мышечный контроль ребенка и убивает почти всех с наиболее распространенным типом заболевания в течение пары лет.

Стоимость лечения составляет 2 миллиона долларов. Фактические расходы пациентов будут варьироваться в зависимости от страхового покрытия.

Лекарство, продаваемое швейцарским производителем лекарств Novartis, является генной терапией, которая лечит наследственное состояние, называемое спинальной мышечной атрофией. Лечение направлено на дефектный ген, который настолько резко ослабляет мышцы ребенка, что он становится неспособным двигаться и, в конечном итоге, не может глотать или дышать. Он поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год.

В пятницу Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило лечение под названием Zolgensma для всех детей в возрасте до 2 лет, у которых подтверждено генетическим тестом наличие любого из четырех типов заболевания. Терапия - одноразовая инфузия, которая занимает около часа.

Novartis заявила, что позволит страховщикам производить выплаты в течение пяти лет, по 425 000 долларов в год, и даст частичные скидки, если лечение не работает.

Еще одним лекарством от этой болезни, одобренным в США, является препарат под названием Спинраза. Вместо одноразового лечения оно должно проводиться каждые четыре месяца. Biogen, производитель Spinraza, назначает цену по прейскуранту в размере 750 000 долларов в первый год, а затем 350 000 долларов в год после этого.

Независимая некоммерческая группа «Институт клинического и экономического анализа», которая оценивает стоимость дорогих новых лекарств, подсчитала, что цена новой генной терапии оправдана при затратах от 1,2 до 2,1 млн. Долл. США, поскольку она «кардинально преобразует жизнь семей, подвергшихся воздействию. этой разрушительной болезнью. "

Президент ICER, доктор Стивен Д. Пирсон, назвал цену лечения «положительным результатом для пациентов и всей системы здравоохранения».

Дефектный ген, вызывающий мышечную атрофию позвоночника, не дает организму вырабатывать достаточное количество белка, который позволяет нервам, контролирующим движение, работать нормально. Нервы отмирают без белка.

В наиболее распространенном типе, который также является наиболее тяжелым, по крайней мере 90% пациентов умирают к 2 годам, и все еще живые нуждаются в вентиляторе, чтобы дышать. Дети с менее тяжелыми типами становятся инвалидами медленнее и могут жить до пары десятилетий.

Zolgensma работает, предоставляя здоровую копию дефектного гена, которая позволяет нервным клеткам затем производить необходимый белок. Это останавливает разрушение нервных клеток и позволяет ребенку развиваться более нормально.

При обследовании пациентов дети с наиболее тяжелой формой заболевания, получившие золгенсму в течение 6 месяцев после рождения, имели ограниченные проблемы с мышцами. Те, кто получил лечение раньше, сделали лучше всего.

Младенцы, получавшие Zolgensma через шесть месяцев, перестали терять контроль над мышцами, но лекарство не может полностью изменить нанесенный ущерб

Еще слишком рано знать, как долго длится польза от лечения, но надежды врачей растут, что они могут длиться всю жизнь, по словам доктора Джерри Менделла, невролога из Nationwide Children's в Колумбусе, штат Огайо, который возглавлял одну из ранние исследования пациента.

«Это начинает выглядеть так», - сказал он, потому что у нескольких детей, которым сейчас 4 или 5 лет, симптомы отсутствуют.

Ранняя диагностика имеет решающее значение, поэтому Novartis работает со штатами, чтобы получить генетическое тестирование новорожденных, необходимое при рождении. Ожидается, что большинство государств будут иметь это требование к следующему году.

FDA сказал, что побочные эффекты включали рвоту и потенциальное повреждение печени, поэтому пациенты должны находиться под наблюдением в течение первых нескольких месяцев после лечения.

© 2019 Ассошиэйтед Пресс. Все права защищены.
Asterix, 31.05.2019 02:11
It definitely not what it looks like ... the price is just for media coverage, it can be free as well. . it is another experimental project in collaboration with health insurance companies to bring a legal frame to future gene-therapy market. That is why they focused on such a strange and extremely rare disorder. .. I see no difficulty to make a DIY bio hacker version of it , but it has only value for attracting media attention , not for use it in practice, I cannot imagine parents who would allow to use DIY gene therapy on their 6 month old baby. Not speaking about legal issues. This therapy is far from 100% safe, and can normally result in liver failure... who will take responsibility for that death or damage?


Vladimir Kaigorodov. - what I see between lines is that new therapy will be bound with genetic test from the same Novartis, that is going to cost much more then usual tests and must be performed on lots of babies with minimal probability of that disease also. Not every mutation actually turns into disease development. So we , DIY biohackers can make simple PCR test for those mutations in genome and save the users couple of thousands $. Without any guaranty of course in case of negative or contradictory test result. I think Zayner can produce that project with ODIN... And divert on himself all that FDA fire , I mean he can protect actual creators from unwanted FDA attention. https://scontent-bru2-1.xx.fbcdn.net/v/t1.0...0ce&oe=5D898B34
run3, 12.06.2019 11:06
The content is very practical, it gives me a lot of new ideas, I like the content of your article is great. I hope you will have many new articles to share with readers.
happy wheels
arianapham, 05.07.2019 10:03
I think it's necessary. Thanks for the information you gave

facebook entrar
pollard45p, 10.07.2019 09:24
The login process in the UPSers site is a very simple one. But people who are not used to the website and its interface might find it difficult to log in.

upsers |
mybkexperience |
dgcustomerfirst com
kingboowood, 13.07.2019 11:02
Your content is nothing short of brilliant in many ways. I think this is engaging and eye-opening material. Thank you so much for caring about your content and your readers. https://www.kingboowood.com
Lottery Sambad, 21.07.2019 07:08
Lottery Sambad, Kerala lottery, West Bengal Lottery Result.
Lottery News Daily https://nagalandlotterysambad.com/

Tech News, Tips and Trick, Nagaland Lottery Result, Nagaland State Lotteries
Result, Lottery sambad result, Lottery Sambad, Dhankesari https://www.technowanted.com/

Nagaland Lottery Result, Nagaland State Lotteries, Dhankesari Lottery
Result Lottery Sambad https://lotterydekho.com/
new-acne-treatment, 23.07.2019 13:26
That is really nice to hear. thank you for the update and good luck. https://new-acne-treatment.com
ConsultMeDaily, 23.07.2019 13:44
I truly like you're composing style, awesome data, thankyou for posting. https://ConsultMeDaily.com
AlisaMalinovskaa, 24.07.2019 13:49
Заработок в мобильном приложении может кому интересно )
run3ublock, 10.09.2019 06:46
I felt very happy while reading this site. This was a really very informative site for me. I really liked it. This was really a cordial post. Thanks a lot!
run 3
adamschule85, 25.10.2019 07:18
Way to go for keeping us updated daily. I mos def will recommend this to others. mods for granny
dorcasmelda, 15.11.2019 17:00
Computer Science Writing Services are original and specially designed to suit your Computer Science Paper Writing requirements and in order to always produce high standards Computer Science Research Papers for sale.
https://www.meldaresearch.com/computer-scie...riting-service/
Sikkimstatelottery.in, 22.11.2019 11:59
Thanks for sharing a lovely information with us. It will help us lot. Download dear lottery result from <a href="https://www.sikkimstatelottery.in/2019/02/sikkim-state-lottery-result-today.html">sikkimstatelottery.in</a> and <a href="http://www.sikkimstatelottery.in/">Sikkim Lottery Sambad Today</a> Page.
Guest, 22.11.2019 12:02
Thanks for sharing a lovely information with us. It will help us lot. Download dear lottery result from My Webpagesikkimstatelottery.in and My WebpageSikkim Lottery Sambad Today Page.
rostant, 22.11.2019 19:18
The login process in the UPSers site is a very simple one. But people who are not used to the website and its interface might find it difficult to log in.
Lottery Sambad, 25.12.2019 13:25
The lottery lovers can check and free download Lottery Sambad. Also Lottery Sambad reproduce the results of Goa Lottery, Assam Lottery, Manipur Lottery, Bhutan Lottery and Sikkim Lottery Mizoram Lottery, Kerala Lottery, Lottery Sambad Morning Result, Lottery Sambad Day Results. Lottery Sambad Evening Result, https://www.lotterysambad.top/nagaland-lott...evening-result/
Professional Nursing Writing Ser, 17.01.2020 14:16
Seek help for all your nursing research paper writing servicesNursing Research Paper Writing Services from experienced writers for your nursing assignment writing servicesNursing Assignment Writing Services and nursing essay writing servicesNursing Essay Writing Services.
dorcasmelda, 20.01.2020 12:58
When students seek psychology writing services Psychology Writing Services, they are assured of receiving best psychology writing services Best Psychology Writing Services and professional psychology writing services Professional Psychology Writing Services that meets all their writing needs.
goalken, 21.01.2020 06:16
Your feedback helps me a lot, A very meaningful event, I hope everything will go well run 3
dorcasmelda, 10.02.2020 16:48
When students seek psychology research paper services Psychology Research Paper Services, they are assured of receiving best psychology research writing services Best Psychology Research Writing Services and professional psychology research writing services Professional Psychology Research Writing Services that meets all their writing needs.
vasonim973, 03.03.2020 13:44
hotmail it accedi
sambad, 12.03.2020 17:08
you can watch live and download results from websites in the form of the pdf file. Rarely, live results get delayed due to some technical issues otherwise the team members try their best to update the result on time.

https://sambad-lottery.in
https://lotterysambadtodays.in
https://lotterysambadtoday.net
teckfine, 13.03.2020 12:03
The content is very practical, it gives me a lot of new ideas, I like the content of your article is great. I hope you will have many new articles to share with readers.
happy wheels
leahmelda, 24.03.2020 11:43
Companies offering Biology Research Paper Writing ServicesBiology Research Paper Writing Services should help students perform well by delivering papers prior to the deadline as early delivery ofCustom Biology Research Papers Custom Biology Research Papers and Custom Biology Term Papers Custom Biology Term Papers is very important.
qtix, 25.03.2020 11:49
you can watch live and download results from websites in the form of the pdf file odds.amhttps:odds.am.
guest: Satta King , 14.04.2020 13:33
<a href="https://www.satta-king-result.co.in/">SATTA KING RESULT</a> is best game for lucky men. If you want to play satta so visit our website. We show you all satta result.
guest: Satta King , 14.04.2020 13:35
Satta King is best game for lucky men. If you want to play satta so visit our website. We show you all satta result.
guest: Satta King , 18.04.2020 11:45
<a href="https://sattakingone.in/">Satta King</a> is best game for lucky men. If you want to play satta so visit our website. We show you <a href="https://sattakingone.in/satta-king-black.php">Black Satta King</a>
<a href="https://sattakingone.in/online-game.php">Satta King Online Result</a> and all Satta Result.
guest: Satta King , 18.04.2020 11:46
SattaKingis famous game,yhis game play in all india .
Lottery sambad results, 19.04.2020 23:08
Thanks admin i have read that so many time you may also like the
<a href="https://lotterysambadresultz.in/" target="_blank"><font style="vertical-align: inherit;"><font style="vertical-align: inherit;">Lottery sambad</font></font></a>
Guest, 19.04.2020 23:10
<a href="https://lotterysambadresultz.in" target="_blank">Lottery sambad</a>
guest: Satta King , 20.04.2020 07:48
Satta is very famous game . Thousands of people are playing this game. Satta King is best website for Satta Result. You also can check Black Satta King. This is illegal game. Easily you can find Satta Result on Satta King Online Result. If you want to see Satta King Chart you can check Satta King Chart. For UP Satta Result you can check UP Satta King. Play Bazaar this is also a best website for Satta Result.
guest: Satta King , 20.04.2020 16:07
Satta is very famous game. Thousands of people are playing this game. For Satta Result you can check Satta King 2020. For Faridabad Satta Result you can check Faridabad Satta King. For Ghaziabad Satta Result you can check Faridabad Satta King.For Gali Satta Result you can check Gali Satta King. For Desawar Satta Result you can check Desawar Satta King. For Today Satta Result you can check Today Satta King.
Limbo, 27.04.2020 10:13
Searched for it for a while and finally found what I was looking for here, love it, thanks.
Texttwist.club
lehata, 08.05.2020 06:11
The information shared is really helpful to get to know about various facts and the information shared is rich in content. Looking forward for more informative blogs. http://www.gomovies123.ga

Thanks For This Great Article. May You Bring This More in Future.http://www.mplyrics.com/

Thanks For This Great Article. May You Bring This More in Future. http://www.mrpendus.in/
Religion Research Paper Services, 12.05.2020 07:15
Online religion & theology writing services has become very popular among students seeking <a href="https://researchpapers247.com/religion-research-paper-services/"> religion research paper services</a> and religion essay writing services.
joanmelda, 14.05.2020 09:00
There are so many online International Relations Research Paper services to choose from for those stuck with their international relations essay writing services and international relations term papers. https://www.meldaresearch.com/international...research-paper/
joanmelda, 14.05.2020 09:01
Online education assignments help seekers find it easy to access Education Assignment Writing Services and education research paper writing services since most education writing service companies offer them..
https://www.meldaresearch.com/education-ass...iting-services/
Golovic, 20.05.2020 10:22
Is there any way to recover unsaved Excel files?
http://texttwist.club
sattaking20, 25.05.2020 19:42
<a href="https://sattakinghathi.com/">sattaking</a>
<a href="https://sattakinghathi.com/">satta result </a>
<a href="https://sattakinghathi.com/">satta king 2020 </a>



<a href="http://matka-sattaking.in/">sattaking</a>
<a href="http://matka-sattaking.in/">satta result </a>
<a href="http://matka-sattaking.in/">satta king 2020 </a>
GanikaSharma, 13.06.2020 09:41
Packers and Movers Chandigarh | Movers and Packers Chandigarh

ShiftingWale provides complete satisfaction to the customer who wants a moving service packing for their goods. Our professional team works very safely and carefully, so your goods go safely without any damage. Contact us if you need our transfer service.
sonu kumar, 13.06.2020 12:28
Divorce Lawyers in Delhi

If you are looking for lawyers for divorce, check bounce, NDPS, criminal, domestic violence, cases, just go to the Free Lawyer website once. We provide the best legal advice and the best lawyer in Karkardooma Court, Delhi, our lawyers provide the best solution for you.
poker757, 17.06.2020 09:55
IDNPoker.us.com salah satu sarana permianan judi online terpercaya di indonesia

Situs Judi Online | IDN Poker Online
Jom Mendoza, 08.07.2020 05:22
Play clash royale on pc
clash royale pc download
Prodigy Math Game

Appreciate you taking the time in sharing these particulars. Thanks.
guest: mcafeesupport , 09.07.2020 12:25
I love this blog, such a important information, i like your writing skills.
i am also writing on software topics, please read my article,
if you like it please share and comment. <a href="https://mcafee-activated.com/">Mcafee com Activate </a>
Это — лёгкая версия форума. Чтобы попасть на полную, щелкните здесь.
Invision Power Board © 2001-2021 Invision Power Services, Inc.